A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de aprovar o Fabhalta, o primeiro medicamento oral destinado ao tratamento da Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), uma doença rara que afeta o sangue. Até então, os tratamentos disponíveis eram administrados por via intravenosa ou subcutânea. Com a nova aprovação, pacientes poderão contar com uma opção mais prática e menos invasiva.
O Fabhalta será disponibilizado exclusivamente em hospitais, clínicas especializadas e instituições habilitadas, não estando disponível para venda em farmácias. A comercialização do medicamento depende da definição de preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed), vinculada ao Ministério da Saúde. A inclusão do Fabhalta no Sistema Único de Saúde (SUS) ainda está em análise, e a farmacêutica responsável, Novartis Brasil, planeja solicitar sua incorporação no segundo semestre de 2025.
Segundo o manual MDS de saúde, usado por médicos do mundo inteiro, a HPN é uma doença rara que afeta o sangue, causada por uma mutação genética em células da medula óssea. Essa mutação faz com que os glóbulos vermelhos do sangue sejam destruídos mais facilmente pelo próprio sistema imunológico da pessoa.
Os glóbulos vermelhos possuem uma “proteção” natural contra o sistema de defesa do corpo (o sistema complemento). Na HPN, essa proteção está ausente devido à mutação. Como resultado, o sistema imunológico ataca e destrói essas células, um processo chamado hemólise.
Principais sintomas:
- Urina escura, especialmente pela manhã (causada pela liberação de hemoglobina dos glóbulos destruídos);
- Anemia, que causa cansaço, fraqueza e palidez;
- Tromboses (coágulos sanguíneos), que podem ocorrer em diferentes partes do corpo;
- Dificuldade para respirar ou dor no peito em casos mais graves.
Por que é perigosa?
A destruição constante dos glóbulos vermelhos pode levar a complicações como:
- Coágulos sanguíneos que causam problemas graves, como AVC ou embolia pulmonar;
- Falência da medula óssea, que compromete a produção de células do sangue;
- Aumento do risco de infecções devido à baixa produção de células de defesa.
Como age o novo tratamento?
O Fabhalta atua bloqueando proteínas específicas do sistema complemento, prevenindo a destruição das células sanguíneas e controlando os sintomas da doença. Em estudos clínicos, o medicamento demonstrou eficácia na prevenção da anemia associada à HPN.
Com a aprovação do Fabhalta, pacientes com HPN no Brasil ganham uma nova esperança de tratamento mais conveniente e eficaz, representando um avanço significativo na abordagem dessa doença rara.
